Anvisa aprova medicamento para uso em atrofia muscular espinhal (AME)

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nessa quinta-feira (29/10), o registro do Evrysdi Go (risdiplam), medicamento destinado ao tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q. A indicação contempla adultos e crianças acima de 2 anos, com peso mínimo de 20 quilos, que tenham diagnóstico clínico dos tipos 1, 2 ou 3 da doença ou apresentem de uma a quatro cópias do gene SMN2.A principal novidade está na apresentação do medicamento: comprimidos revestidos que podem ser ingeridos com um pouco de água ou dissolvidos em água não clorada.Diferentemente da versão de risdiplam já aprovada no país, a nova formulação não exige reconstituição por profissionais de saúde nem treinamento específico dos cuidadores para o preparo. Outra vantagem é a possibilidade de armazenamento em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração.A aprovação foi formalizada pela Resolução nº 4.244/2026, publicada no Diário Oficial da União. Leia também SaúdeAnvisa autoriza novo medicamento contra câncer de pulmão avançado BrasilAnvisa proíbe lotes irregulares de medicamento para esclerose múltipla SaúdeAnvisa aprova importação de medicamento experimental para Lito Sousa BrasilAnvisa aprova novo medicamento para distrofia muscular de Duchenne O que é a AME?A AME é uma doença genética rara que provoca a perda progressiva dos neurônios motores, células responsáveis pelo controle dos movimentos musculares. Isso acontece devido à produção insuficiente da proteína de sobrevivência do neurônio motor, conhecida pela sigla SMN.A deficiência dessa proteína causa fraqueza e perda de massa muscular. Dependendo da gravidade e do tipo da doença, o paciente pode apresentar dificuldades para controlar a cabeça e o pescoço, sentar, engatinhar e caminhar. Também podem ser comprometidos os músculos responsáveis pela respiração e pela deglutição.A condição está relacionada a alterações no gene SMN1. O gene SMN2, que também participa da produção da proteína, costuma produzir uma versão incompleta, com funcionamento reduzido.O risdiplam atua justamente nesse mecanismo: favorece a produção de uma quantidade maior da proteína SMN em sua forma completa, contribuindo para a sobrevivência dos neurônios motores. Com isso, o tratamento busca reduzir os sintomas e retardar a progressão da doença.Benefícios motoresA decisão da Anvisa considerou estudos clínicos que avaliaram a eficácia do medicamento em diferentes grupos de pacientes.Uma das pesquisas acompanhou 41 bebês, com idades entre 2 e 7 meses, diagnosticados com AME tipo 1, considerado o quadro mais grave. Após 12 meses de tratamento, 12 crianças (29%) conseguiram permanecer sentadas sem apoio por mais de cinco segundos.Outro estudo avaliou 180 pacientes com AME dos tipos 2 e 3, com idade de até 25 anos. Os resultados apontaram uma melhora discreta na função motora entre os participantes que receberam o medicamento. Na escala de avaliação utilizada, que vai de zero a 100 pontos, a diferença em relação ao grupo que recebeu placebo foi de 1,6 ponto após 12 meses.Rotina facilitadaA possibilidade de administrar o medicamento em comprimidos e mantê-lo em temperatura ambiente representa uma mudança prática para pessoas que convivem com a AME e seus familiares.A simplificação do preparo pode reduzir etapas no cuidado diário e facilitar o armazenamento e o transporte do tratamento. A indicação, a dose e o acompanhamento, no entanto, devem seguir a avaliação e a orientação médica.A aprovação do registro pela Anvisa autoriza a comercialização do produto no Brasil, mas não significa, por si só, que ele já esteja disponível no Sistema Único de Saúde (SUS). A oferta na rede pública depende de avaliações e decisões específicas sobre incorporação e acesso.